Взгляд из пробирки

В Федеральном научно-клиническом центре физико-химической медицины (ФНКЦ ФХМ) —подразделении Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) — научились выращивать сетчатку глаза из перепрограммированных клеток. Разработка позволит лечить пациентов, теряющих зрение, например, из-за макуладистрофии. Первую трансплантацию в рамках клинических испытаний собираются произвести в 2017 году. Следующая задача ученых ФХМ — научиться с помощью новых клеточных технологий лечить болезнь Паркинсона.

— Перепрограммирование клеток — достаточно новое явление в науке, — рассказал «Известиям» генеральный директор ФНКЦ ФХМ Вадим Говорун. — Открытие принадлежит профессору Университета Киото Синье Яманаке (в 2012 году ученый был удостоен за него Нобелевской премии). Яманака обнаружил уникальную способность клеток человека той или иной ткани, например фибробластов или кожного эпителия, перепрограммироваться в эмбриональное состояние. Из таких недифференцированных (плюрипотентных) стволовых клеток можно вырастить практически любую ткань. Например, из фибробластов кожи можно вырастить сетчатку глаза. Такая операция позволит лечить, например, пациентов, теряющих зрение из-за макулодистрофии — заболевания, являющегося одной из самых частых причин слепоты у людей старше 55 лет.

В Лаборатории клеточной биологии «Известиям» пояснили, что для перепрограммирования удобнее всего использовать именно кожу, потому что забор ткани почти не травматичен для пациента, при этом клетки хорошо размножаются.

— Для каждого типа клеток есть специализированные стволовые клетки, то есть для восстановления клеток крови подходят только стволовые клетки крови, — рассказалзаведующий Лабораторией биомедицинских технологий ФНКЦ ФХМ Сергей Киселев. — Универсальностью обладают лишь плюрипотентные стволовые клетки. Их можно получить или из эмбрионов, или из клеток кожи с помощью метода репрограммирования. Эти клетки пригодны для выращивания любого типа ткани.

Ученый пояснил, что из эмбриональных клеток получается только аллогенный, то есть неродственный трансплантат. Однако в организме человека есть ткани, на которые иммунная система не распространяет свое влияние. К ним относятся головной мозг и глаза. Для таких органов родственность тканей при трансплантации не очень важна. Хотя предполагается, что трансплантаты из родственных или перепрограммированных клеток будут приживаться лучше.

По словам Сергея Киселева, в США и Европе (в частности, в Великобритании) сейчас проходят клинические испытания пересадки сетчатки глаза. В Японии они также велись, затем были временно приостановлены из-за изменений в законодательстве, но в 2017 году будут продолжены.

Применение перепрограммированных, то есть универсальных клеток, пригодных для большого количества реципиентов, упростит технологию и уменьшит стоимость операции. В ФНКЦ ФХМ такие препараты уже выращены и опробованы на кроликах. Однако клинические испытания пока невозможны: ученые ждут вступления в силу закона «О биомедицинских клеточных продуктах» (1 января 2017 года) и принятия по нему нормативных актов (срок неизвестен, потому что акты пока не разработаны).

В центре уже знают, кто станет первыми пациентами для пересадки сетчатки глаза. Несколько лет назад к ученым обратилась за помощью семья с наследственной макулодистрофией. В отличие от возрастной макулодистрофии, которой страдает примерно половина населения страны старше 60 лет, наследственная форма — это орфанное заболевание. Но если возрастная форма слепоты поддается некоторое время разным видам терапии, то лекарства от генетической макулодистрофи нет. Между тем такие пациенты начинают слепнуть в 20–30 лет.

В семье, обратившейся в ФНКЦ ФХМ, носителями мутации являются дед по отцовской линии, отец, дети.

— Для детей этой семьи мы подготовили клетки сетчатки с отредактированным геномом, — рассказал Сергей Киселев. — Но, скорее всего, на первом этапе мы начнем испытания с неродственных клеток, потому что на это проще будет получить разрешение.

Центр физико-химической медицины планирует найти медицинских партнеров, с которыми уже в 2017 году сможет осуществить пациентам трансплантацию выращенной в лаборатории сетчатки.

Вадим Говорун также сообщил «Известиям», что в ФНКЦ ФХМ вырастили и испробовали на животных нейроны головного мозга. Их трансплантация вместе с процедурой редактирования генома поможет в лечении пациентов с болезнью Паркинсона. В мире такие клинические испытания уже ведутся. В России они будут возможны при наличии интереса со стороны профильных учреждений — нейрохирургических и неврологических институтов — и тоже только после принятия закона.