Перейти к основному содержанию
Прямой эфир
Главный слайд
Начало статьи
СМА без СМС: в Госдуму внесли законопроект о лечении спинально-мышечной атрофии
2020-02-14 13:36:45">
2020-02-14 13:36:45
Озвучить текст
Выделить главное
вкл
выкл

Следственный комитет возбудил уголовное дело после смерти двухлетнего Захара Рукосуева, страдавшего спинально-мышечной атрофией. Сотрудники красноярского краевого министерства здравоохранения отказались предоставить тяжелобольному ребенку лекарство за счет бюджета, объяснив решение отсутствием финансирования. Дело возбуждено по двум статьям: 109 УК РФ («Причинение смерти по неосторожности») и 293 УК РФ («Халатность, повлекшая по неосторожности смерть»). За несколько дней до этого 11 февраля в Госдуму внесли законопроект о закупке лекарств для больных спинально-мышечной атрофией (СМА) за счет федерального бюджета. В случае принятия поправок пациенты, страдающие болезнью, больше не будут собирать деньги на лечение при помощи СМС и переводов. Редкое заболевание поражает преимущественно детей и приводит к летальному исходу. Несколько лет назад СМА научились лечить, но уколы от этой болезни — самые дорогие в мире. Почему из тысячи детей шанс на спасение получают единицы и как можно исправить ситуацию — в материале «Известий».

Кто ответит

Уголовное дело по факту смерти двухлетнего ребенка возбудили после того, как его отец Никита Рукосуев вышел на одиночный пикет перед краевой администрацией. Он подошел к зданию с пустой инвалидной коляской, в которой находилась фотография умершего мальчика. В руках отца был плакат, на котором было написано «Губернатор, кто ответит за смерть моего сына?». В семье воспитывается еще один пятилетний ребенок с диагнозом СМА и здоровая девятилетняя девочка.

После пикета советник вице-губернатора Красноярского края Андрей Агафонов пристыдил отца двух тяжелобольных детей в своем telegram-канале.

сма лекарства медицина

Никита Рукосуев на одиночном пикете

Фото: kras.mk.ru

«Когда страдает твой ребенок, будешь винить кого угодно. Это же невыносимая боль. Но если у тебя уже родился ребенок со СМА и сразу же понятно, что он обречен, как у тебя хоть что-то поднимается завести второго?» — написал в своем посте Агафонов.

О принятии дисциплинарных мер в отношении чиновника не сообщается. Известно, что уголовное дело возбуждено в отношении «неустановленных лиц» из краевого минздрава. В ноябре прошлого года врачи выписали мальчику назначение на дорогостоящий препарат спинраза. Однако за несколько месяцев лекарство так и не ввели. Из краевого минздрава семье прислали ответ о том, что начать терапию возможно во время госпитализации в Москве, но произойдет это не раньше чем летом 2020 года. Для детей с диагнозом СМА полгода — это критический срок.

Дорогой укол

Поправки к Федеральному закону «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» внесли депутаты от фракции ЛДПР Евгений Марков, Сергей Натаров, Кирилл Черкасов и Игорь Торощин. В документе говорится, что финансирование лечения СМА из федерального бюджета сможет снизить нагрузку на регионы, где ощущается существенный дефицит лекарств для лечения пациентов с редкими болезнями. В настоящий момент СМА диагностирована как минимум у 914 пациентов, большая часть из них дети. Малыши, у которых признаки заболевания проявились в первые месяцы жизни без лечения, как правило, не доживают до двух лет.

«В среднем по результатам трехлетнего наблюдения количество пациентов в регистре увеличивается на 11% ежегодно. Стоимость лекарственной терапии препаратом нусинерсен (спинраза) в первый год лечения для каждого больного составит 47 508 990 рублей и 23 754 495 рублей в каждый последующий год», — говорится в пояснительной записке к законопроекту.

Для реализации этого законопроекта потребуется выделить приблизительно 48 млрд рублей в 2021 году, 29 млрд — в 2022-м и более 32 млрд — в 2023 году.

СМА считают одним из самых частых среди редких (орфанных) заболеваний. Оно встречается у одного ребенка из 6–10 тыс. Болезнь поражает двигательный нейроны спинного мозга, приводит к атрофии мышц и органов дыхания.

нусинерзен спинраза медицина сма
Фото: icanandiwill.com

В настоящий момент спинраза — единственный зарегистрированный в России препарат для лечения СМА. Стоимость каждой инъекции составляет около $125 тыс. Спинраза назначается курсовым лечением, и уколы делают непосредственно в спинной мозг пациента. В первый год терапии необходимо как минимум шесть инъекций, а дальше уколы делают три раза в год в течение всей жизни.

В перспективе авторы законопроекта полагают, что в России будет зарегистрирован инновационный препарат золгенсма. Всего одна инъекция этого препарата способна остановить развитие болезни. Его стоимость составляет порядка 150 млн рублей, но он подходит не всем. В случае если укол успеют сделать ребенку до достижения двухлетнего возраста, болезнь может полностью отступить. Если же лечение начали после двух лет, полностью восстановиться двигательные нейроны уже не получится.

— Это не просто идея законопроекта, а большая боль. Ко мне на прием приходят люди, которым необходимо купить лекарство для себя или своих близких. У некоторых счет идет на дни. Когда наша медицина и бюджет не могут обеспечить человека жизненно необходимым лекарством — это проблема, которую надо решать на государственном уровне, — рассказал «Известиям» один из авторов законопроекта Кирилл Черкасов.

По его словам, в текущих обстоятельствах необходимо принимать законы прямого действия, а не рамочные законопроекты.

— Президент, запуская нацпроект «Здравоохранение» и те инициативы, о которых говорилось во время послания [к Федеральному собранию. — Прим.ред.], четко обозначил, что задачи государства состоят в том, чтобы решать социальные проблемы людей. А наш законопроект прямо попадает в эту сферу, — добавил Черкасов, — Мы считаем, что Минздрав должен был инициировать подобный законопроект и здесь мы восполняем существующий пробел.

Появился шанс

Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала, что о необходимости такого законопроекта впервые задумались, когда появились препараты для больных СМА. Дети получили шанс на улучшение состояния, но лекарство остается недоступным из-за препятствий, существующих в законодательной базе.

— Пациенты начали сталкиваться с отказами региональных властей в оплате лечения. Эта ситуация затрагивает несколько сотен российских семей. Вокруг детей со СМА в России объединяется огромное число людей. Это и сами семьи, их друзья, знакомые, неравнодушные люди. Подключаются депутаты и сенаторы. Мы регулярно получаем запросы от региональных депутатов с просьбой помочь оплатить лечение для конкретного ребенка, но пациентская организация не обладает такими ресурсами. Это должно осуществляться за счет государства. Очень хорошо, что появляются депутаты, которые понимают, что в их власти решать вопросы по-другому, — пояснила Германенко.

Суть законопроекта заключается не в том, чтобы включить спинразу в перечень жизненно необходимых лекарств, а в том, чтобы включить само заболевание в программу затратных нозологий. Это означает, что любые зарегистрированные препараты для этих пациентов могут финансироваться за счет бюджета. На сегодняшний момент спинраза — единственный зарегистрированный препарат, поэтому посчитать затраты можно только на его примере.

сма лекарства медицина
Фото: Instagram/smafamily

— Ряд регионов начал выходить на аукционы для единичных пациентов. Мы говорим буквально о двух десятках детей, которые либо уже получили лекарство, либо его получат, но есть еще сотни детей, которые не могут его добиться. Надо снимать нагрузку с регионов: они отказывают просто потому, что не тянут финансово, — добавила Германенко.

Помимо обеспечения лекарствами пациенты со СМА сталкиваются и с другими проблемами, в том числе с практически полным отсутствием квалифицированной современной помощи. Сюда входит реабилитация, вопросы респираторной поддержки, а также комплексное сопровождение, которое критически необходимо, отмечает глава фонда «Семьи СМА».

Решение одного лекарственного вопроса не решит полностью проблему СМА. Нам нужно будет работать над тем, чтобы медицинские организации по всей стране формировали свои центры компетенции по работе с этой нозологией, потому что она одна самых распространенных среди редких. Теперь мы знаем, что нам можно не только симптоматически помогать — то есть снимать симптомы проявления болезни, но и помогать радикально с помощью современной терапии, — резюмировала Германенко.

Болезнь не знают

В 2020 году уже умерли трое пациентов, не дождавшихся жизненно необходимого лекарства. В ноябре прошлого года из-за этой болезни скончались еще семеро детей. В федеральном бюджете на 2020 год нет расходов на лечение пациентов со СМА, эти средства выделяют регионы. Однако лекарства закупают в единичных случаях, чаще всего врачи отказываются давать назначение на дорогостоящий препарат.

Родители 10-месячной Вари Ростовой из Ставропольского края собирают деньги на препарат золгенсма уже несколько месяцев. Стараниями неравнодушных удалось собрать большую, но всё еще недостаточную сумму — 9,8 млн рублей из необходимых 150 млн. Каждый день состояние ребенка ухудшается: девочка теряет двигательные навыки. При этом интеллект детей со СМА остается полностью сохранным. Четыре месяца врачи не могли поставить диагноз: узнать его удалось только после платного генетического исследования.

— В провинции об этой болезни никто не знает, даже в краевой больнице мало специалистов, которые слышали о ней. Это одна из главных проблем. В октябре мы впервые услышали диагноз СМА. Но никто из врачей не смог ничего о нем рассказать, посоветовали почитать в интернете. Информации о том, куда обратиться и что делать, нет фактически нигде. Обо всем мы узнавали из чата таких же родителей и подали документы в единственный фонд, который занимается пациентами со СМА, — рассказал отец девочки Станислав Ростов.

«Золгенсма» сма медицина лекарства

Препарат золгенсма стоимостью более $2 млн

Фото: felegyhazikozlony.eu

После этого родители писали заявки в Минздрав. Но получить назначение на этот препарат оказалось фактически невозможно.

Полгода наш ребенок фактически был без лечения, а для таких детей это критический срок. Врачи слышат диагноз и чуть ли не крестятся. Может, у них какое-то негласное соглашение, но добиться назначения нам не удалось. Мы подали заявку в Национальный центр здоровья детей и получили ответ, что всё в руках региональной больницы. То есть места, где не могут даже поставить диагноз. Обратились в клинику в Израиле и прислали счет в размере 47 млн рублей на первый год лечения. Дальше каждый год нужно платить 22 млн до конца жизни, — добавил папа Вари Ростовой.

Практически все страны Европы начиная от Македонии и Польши и заканчивая Испанией и Великобританией обеспечивают своих пациентов со СМА бесплатным лечением. Люди с неизлечимым диагнозом получают спинразу вне зависимости от формы болезни и возраста больного.

Первой в мире инновационный препарат золгенсма получила Катя Рубцова из Москвы. Ее родители также открыли сбор на лечение и им удалось отправиться в американскую клинику благодаря крупному пожертвованию анонимного мецената. Ребенку ввели препарат за несколько дней до двухлетия и добились поразительных результатов. В России сбор на этот препарат закрыли уже три семьи, и еще ни разу родителям не удалось собрать необходимую сумму в столь короткий срок без вмешательства крупных жертвователей.

Фонды отказывают

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis — производитель золгенсма устроила лотерею, в которой больные дети могут получить бесплатное лечение. Но чтобы участвовать в ней, нужно оформить заявку на английском языке, и делать это должен специалист, который согласится везти ребенка на лечение.

Заведующий краевой психоневрологической больницей сказал, что не станет нам помогать, пока ему «не скажет Минздрав», потому что он «не хочет быть иностранным агентом». В итоге мы не успели попасть в этот отбор. На первом этапе компания-производитель выбирает детей из анонимных анкет, исходя из их анализов. Затем проверяют реакцию на антитела к вирусам, посредством которого вводится препарат. На третьем этапе уже происходит сам розыгрыш. По всему миру будет 20 везунчиков, — добавил Ростов.

Фонды чаще всего отказывают детям с таким диагнозом. Родители Вари собрали целую папку с отказами от благотворительных организаций. Единственный фонд, согласившийся помочь, — «Помогать легко» инициировал сбор в размере 2 млн рублей.

Жители города Георгиевска вышли на сход в поддержку Вари. Семье помогает команда волонтеров, которые выходят на городскую площадь с плакатами и рассказывают горожанам о девочке со СМА. Местные фирмы помогают печатать листовки и наклейки. Волонтеры организовали благотворительный концерт в городском доме культуры, где выступили местные вокалисты и танцевальные коллективы.

Novartis сма медицина лекарства
Фото: Global Look Press/ZUMA

— В нашем городе 70 тыс. человек, и тут буквально каждый знает про Варю. 150 млн рублей в масштабах страны — это песчинка, а в масштабах одной семьи — неподъемно. Сейчас нам помогает мэр, очень рассчитываем, что на проблему обратит внимание губернатор [Ставропольского края Владимир Владимиров. — Прим. ред], — добавил отец девочки со СМА.

Неоценимую помощь больной девочке оказали простые люди, которых семьи со СМА называют «волшебниками». Коллектив одного из предприятий собрал 150 тыс. рублей на лечение девочки. У семьи есть год на то, чтобы собрать недостающую сумму на лечение.

— 150 млн — колоссальная сумма, но в масштабах страны — это песчинка. Если бы каждый житель Ставропольского края перечислил по 162 рубля 70 копеек — сбор бы закрыли за один день. Богатейшим предприятиям даже неинтересно смотреть документы, говорят, что «нецелесообразно вкладывать средства в безнадежное вложение». Пытались договориться с владельцем ТРЦ организовать акцию в поддержку Вари, и он ответил, что не хочет «омрачать обстановку своего торгового центра фотографией больного ребенка». У них никто не просил больших денег, но даже небольшое участие в случае Вари — это ощутимый вклад, — рассказала волонтер Александра.

Загрузка...