Особое внимание - редким заболеваниям
В Петербурге завершились V Восточно-Европейская конференция по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам и I Всероссийская конференция по редким заболеваниям и редко применяемым медицинским технологиям. Около 500 ведущих ученых, фармацевтов и врачей из разных стран мира обсуждали сложный вопрос - как стимулировать фармацевтическую индустрию работать над лечением заболеваний, которые встречаются не более чем у 2-3 человек из 10 000.
В рамках секционных заседаний обсуждались и технологии лечения конкретных заболеваний (тирозинемии, редких заболеваний крови, иммунодефицитов). Но главной проблемой, по словам президента Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями "Генетика" Светланы Каримовой, остается для России социальное и законодательное обеспечение помощи "сложным" пациентам и создание национального регистра больных редкими заболеваниями (который давно существует в странах Евросоюза). 1% населения России (около 1,5 млн человек) - люди с редкими заболеваниями, которые в 65% случаев делают их инвалидами, а в 35% - приводят к смерти уже в первый год жизни, чего часто можно избежать.
"Самый острый вопрос для нас - это частотность подобных заболеваний. В Евросоюзе пороговое значение - 5:10 000, в США оно чуть выше - 7:10 000. Но наш опыт говорит о том, что на деле 40% редких заболеваний встречаются не чаще 1-3 случаев на 10 000, - говорит председатель комитета по редким медицинским продуктам Европейского медицинского агентства Керстин Вестермарк. - Больше всего нас волнуют болезни с частотностью ниже 1:10 000, так как к их лечению экономически сложнее всего подвигнуть лекарственную индустрию". Иногда решение бывает простым: "Прежде препарат для лечения дефицита 7-го фактора свертывания (псевдогемофилии) выпускала лишь одна компания, - привел пример директор информационного центра по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам Болгарии Румен Стефанов. - Но оказалось, что это средство можно применять для лечения обычной гемофилии, остановки кровотечений и развивающегося инсульта - круг показаний расширяется, и это стимулирует компании к более активному производству препарата".
Заведующий кафедрой гематологии и гериатрии Московской медицинской академии Павел Воробьев подвел итог: "В медицине есть новации, то есть изобретения. А есть инновации - внедренные, используемые изобретения. Так вот, мы должны приложить усилия, чтобы их количество сравнялось, так как сейчас новаций заметно больше".
