Эксперты обсудили необходимость системного подхода к решению проблем пациентов с орфанными заболеваниями.

В преддверии Дня редких болезней, который ежегодно отмечается в последний день февраля, в пресс-центре МИЦ «Известия» представители экспертного и пациентского сообществ оценили эффективность своего взаимодействия с властью в развитии орфанной сферы и наметили ключевые проблемы, требующие решения.

«Необходимо перейти от разработки экспертной дорожной карты к федеральной программе с конкретными метриками изменений в орфанной сфере. Первый шаг в решении этой задачи — создание регистров орфанных пациентов», — отметила заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «МГНЦ», д.м.н. Екатерина Захарова.

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв подчеркнул, что людям с редкими заболеваниями необходима не только доступная терапия, но и комплексные меры медико-социальной поддержки. Достичь этого, по его словам, можно только через качественный диалог с властью и внедрение пациент-ориентированного подхода в здравоохранении.

Особое внимание участники встречи уделили проблемам взрослых пациентов.

«Первоочередные вопросы касаются выпускников фонда „Круг добра“ и тех, кому диагноз поставили уже во взрослом возрасте. Не имея инвалидности, эти пациенты зачастую вынуждены через суды добиваться жизнеспасающей терапии в регионах», — заявила председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) Ирина Мясникова. Заместитель председателя правления ВООЗ Неля Погосян добавила, что ситуацию усугубляет острый дефицит профильных специалистов в регионах.

Юрист ВООЗ Наталья Смирнова призвала к конкретным решениям, напомнив, что речь идет о заболеваниях с высоким риском летальности и тяжелой инвалидизации:

«Назрела необходимость изменить критерии включения препаратов в госпрограмму ВЗН, чтобы туда могли попасть инновационные средства, и увеличить бюджет программы. Также нужно расширить перечень заболеваний в постановлении № 403 — он не обновлялся с момента создания в 2012 году. Важно погрузить обеспечение выпускников „Круга добра“ в постановление № 403 и поставить вопрос о софинансировании субъектов из федерального бюджета».

Более подробное обсуждение этих и других вопросов продолжится на VIII Всероссийском форуме по орфанным заболеваниям «Орфанный Форум», который открывается уже завтра.