В России выпустят помогающий при спинальной мышечной атрофии препарат
В России разрабатывают препарат, помогающий больным со спинальной мышечной атрофией. Об этом рассказал член-корреспондент РАН, профессор, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов 22 июля в пресс-центре МИЦ «Известия» в ходе пресс-конференции «Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга», приуроченной к Всемирному дню мозга.
«Спинальная мышечная атрофия — очень опасное заболевание, особенно СМА 1-го типа, которая поражает двигательные нейроны и тем самым новорожденный постепенно теряет возможность управлять своими мышцами. Это означает тяжелую инвалидизацию, раннюю гибель», — объяснил он.
Проблема в данном случае, по словам Белоусова, не только в том, что это заболевание тяжелое само по себе, но и потому что этот недуг встречается достаточно часто. Кроме того, лекарства для лечения данной патологии очень дорогие — цена может доходить до 200 млн рублей. При этом у препарата множество побочных эффектов, которые могут повлиять на сердце и печень.
«Нашей задачей было создание препарата, который, во-первых, на территории России обладает патентной частотой, а во-вторых, обладает большей эффективностью в отношении тех клеток, с которыми он должен таргетировать, а главное — чтобы у него отсутствовали те побочные эффекты, присущие препарату-сравнению», — пояснил эксперт.
Белоусов заявил, что ФМБА удалось сделать такой прототип препарата — несмотря на еще только предстоящие испытания, он уже показал свою эффективность.
«Ему предстоит еще пройти множество регламентных испытаний, но на модели животных со спинальной мышечной атрофией — это специальные мыши, у которых тоже сломан этот ген, умирающие примерно на 20-й день после рождения, — нам удалось сделать препарат, который после однократного закола позволяет жить мышам уже почти год и никто из них умирать еще не планирует. Препарат показал свою эффективность», — указал специалист.
Этот препарат, по его словам, в десятки раз меньше таргетирует печень и сердце, чем западные аналоги. Эксперт также поделился, что лекарство может выйти на рынок уже в 2029–2030 годах.
Профессор кафедры терапии медицинского факультета Государственного университета просвещения Станислав Ионов 25 июня рассказал, что симптомы, предшествующие инсульту, зависят от его причины. По его словам, геморрагический инсульт происходит при гипертонии, когда сосуды рвутся и происходит кровоизлияние в мозг.
