Перейти к основному содержанию
Реклама
Прямой эфир
Мир
Журналист Карлсон назвал Зеленского врагом США
Общество
Герой России Цыдыпов указал на важность встреч военнослужащих с Путиным
Мир
Путин встретился с Оливером Стоуном
Мир
Келлог опроверг выход США из посредничества по урегулированию кризиса на Украине
Политика
Лавров назвал продуктивными переговоры с главой МИД Доминиканы
Мир
В Минэке РФ заявили о росте товарооборота с Абхазией
Спорт
«Трактор» обыграл «Динамо» во втором матче полуфинальной серии плей-офф КХЛ
Мир
Бюджетные послабления для плана милитаризации запросили 12 стран ЕС
Общество
Минпросвещения разъяснило заявление об ограничении нагрузки учителей
Мир
Кая Каллас допустила сохранение санкций ЕС против РФ при их снятии США
Происшествия
Один человек погиб и четверо пострадали в ДТП с автобусом в Оренбургской области
Мир
Москва и Минск откроют в Смоленске туристский центр Союзного государства
Общество
Запрет на посещение лесов вокруг воинской части установили во Владимирской области
Мир
В МИД РФ заявили об отсутствии оснований для конфискации активов в Швейцарии
Армия
Путин рассказал об изоляции разрозненных групп ВСУ в Курской области
Мир
Бразилия выступила за сотрудничество в БРИКС по борьбе с терроризмом
Общество
Путин назвал Россию нацией победителей

Не жизненные показания

Больные дети не могут получить лекарства, которые спасут их от инвалидной коляски в 12 лет и смерти в 22 года, — медики не считают эти показания жизнеугрожающими
124
Не жизненные показания
Фото: ТАСС/Александр Рюмин
Выделить главное
Вкл
Выкл

24 ноября состоится предварительное заседание Тверского районного суда Москвы по иску семьи Параваевых к департаменту здравоохранения Москвы. Суть иска — в требовании семьи выполнить законодательные нормы и обеспечить их ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, новым дорогостоящим лекарством, дающим возможность жить долгие годы. Всего в России зарегистрировано около 4 тыс. пациентов с таким диагнозом. Но ни один из них не получает эффективной медпомощи от государства. Заболевание не входит в федеральную программу «7 высокозатратных нозологий», а регионы отказываются оплачивать такое лечение, хотя обязаны по закону. За границей инновационный препарат больные получают уже год.

У родителей пациентов с миодистрофией Дюшенна появилась надежда спасти своих сыновей от ранней инвалидизации и смерти — в Европе и США были зарегистрированы лекарства, которые помогают части таких больных (с некоторыми видами мутаций) вести полноценную жизнь. В 35 европейских странах мальчики уже почти год получают новый препарат. Однако россиянам он всё еще недоступен: московская семья, которая обратилась к медикам и чиновникам с просьбой обеспечить лекарством больного ребенка, получила отказ на том основании, что мальчик всё еще может ходить.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, развивающееся только у мальчиков. Обычно оно проявляется в 3–5-летнем возрасте: у детей появляется слабость мышц, которая постепенно прогрессирует. К 10–12 годам атрофия достигает такой степени, что мальчики уже не могут сами ходить и навсегда садятся в инвалидную коляску. На самой последней стадии атрофия захватывает мышцы лица, глотки и дыхательные мышцы. Средняя продолжительность жизни таких больных — 18–22 года, максимальная — 30 лет.

«Долгожители» с миопатией Дюшенна — явление крайне редкое. Как рассказала «Известиям» заведующая психоневрологическим отделением Научно-исследовательского клинического института педиатрии Светлана Артемьева, в России живет 45-летний мужчина с таким диагнозом. У него всё еще действуют руки: он может оперировать компьютерной мышью, что позволяет ему работать за компьютером и кормить семью.

— Он ограничен в своих возможностях, но живет, — рассказывает медик. — Это потому, что он в начале 1990-х годов прошел экспериментальное лечение миобластами — одно из первых направлений лечения миодистрофии Дюшенна. Тогда было клиническое исследование в Америке. Экспериментальное лечение не получило дальнейшего развития из-за того, что было очень дорогим.

До недавнего времени медицина была практически бессильна. Однако в последние годы за рубежом разрабатывается несколько препаратов, которые, возможно, затормозят развитие заболевания у некоторых пациентов с миодистрофией Дюшенна.

Пока внедрены только два — «Аталурен» (Translarna/Ataluren/PTC-124) и «Этеплирсен» (Eteplirsen). Они одобрены ЕМА (Европейским агентством лекарственных средств) и FDA (управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) и прошли ускоренную регистрацию в некоторых европейских странах.

По словам Светланы Артемьевой, в России сейчас зарегистрировано около 30 больных детей с видом мутации генов, при которой показан «Аталурен».

— Мы говорим не об излечении, а о поддерживающей терапии. «Аталурен» позволяет перевести болезнь из злокачественного типа течения к более легкому типу — болезни Беккера. При ней некоторые пациенты на протяжении всей жизни ходят самостоятельно. 

Препарат «Этеплирсен» показан при мутации в нескольких генах, и это гораздо более частое явление при миодистрофии Дюшенна. В стадии разработки находятся еще несколько препаратов, которые могут помочь пациентам с другими видами мутаций. Однако наши соотечественники не могут получить даже те лекарства, эффективность которых доказана. Препараты не зарегистрированы в РФ.

— В некоторых странах достаточно регистрации FDA и ЕМА, потому что эти организации очень строго относятся к оценке клинических исследований. В частности, если препарат принят ЕМА, то все страны европейского содружества разрешают его применение. В некоторых странах нужна отдельная регистрация лекарств, в частности в нашей стране, — поясняет Светлана Артемьева.

Закон РФ позволяет ввозить для личного пользования незарегистрированные в стране препараты, но беда в том, что эти инновационные лекарства для лечения редких заболеваний настолько дороги, что даже благотворительные фонды не берутся собирать на них средства. По оценкам членов родительского проекта «Дети мио», в среднем стоимость лечения одного ребенка 10–12 лет обойдется в год в 30 млн рублей. Лекарство назначается пожизненно без перерывов. Единственной надеждой пациентов остается государство.

— Я обратился за помощью в самый крупный благотворительный фонд — «Русфонд» — и получил отказ. Мне пояснили, что, во-первых, это орфанное заболевание, а государство приняло на себя обязательства финансировать орфанников. Во-вторых, говорят, упали сборы, а сумма очень большая, — рассказывает Дмитрий Параваев, отец мальчика с миодистрофией Дюшенна. Эта семья предприняла массу усилий, чтобы достать «Аталурен». Лечащий врач ребенка подтвердил, что в их случае препарат будет эффективен. Но собранная по этому вопросу комиссия пришла к неожиданному выводу: «Учитывая компенсированное состояние пациента на проводимой в настоящее время лекарственной терапии, консилиум пришел к заключению об отсутствии жизненных показаний к назначению препарата».

По словам Артемьевой, в законодательстве РФ недостаточно четко прописано, что является жизненно важным лекарством и жизнеугрожающими заболеваниями.

— Жизнеугрожающие заболевания и состояния требуют срочного введения лекарств. Например, при остановке сердца требуется экстренное введение адреналина, иначе человек погибнет. А вот если мальчику с Дюшенном не дадут это лекарство, он умрет не сейчас, а через два года, пять лет. Вроде не жизнеугрожающая болезнь. Но лекарство от нее нужно считать жизненно важным препаратом.

Семья Параваевых подала в суд на департамент здравоохранения Москвы, так как закупкой лекарств для пациентов с редкими болезнями, не входящими в программу «7 высокозатратных нозологий», занимаются регионы. И в России даже есть прецедент — после обращения в суд пациенту в Ульяновской области с нового года будут закупать дорогостоящий препарат за счет местного бюджета.

Тем временем участники проекта «Дети мио» обратились к президенту РФ Владимиру Путину и в Министерство здравоохранения с просьбой взять лекарственное обеспечение больных миодистрофией Дюшенна на федеральный баланс.

Сейчас в программу «7 нозологий» входят гемофилия, муковисцидоз, рассеянный склероз и другие заболевания, которые требуют дорогостоящего лечения. Поэтому его финансирование находится в федеральном ведении. Поскольку миодистрофию Дюшенна до сих пор лечили кортикостероидами, это заболевание не считалось высокозатратным.

На запрос «Известий» в Минздраве сообщили, что «охват лекарственным обеспечением по программе «7 нозологий» постоянно расширяется.

— За последние четыре года число получателей лекарств в рамках программы увеличилось на 60 тыс. Вывод на рынок новых отечественных препаратов позволил обеспечить экономию более 5 млрд рублей за четыре года, которая была направлена также на лекарства. На 2017 год в проекте федерального бюджета предусмотрено 36 млрд рублей на программу «7 нозологий», что сопоставимо с затратами уходящего года, — сообщили «Известиям» в пресс-службе Минздрава. — Что касается новых нозологий, то этот вопрос обсуждается с профессиональным и пациентским сообществом, а также заинтересованными органами власти. Препятствий со стороны здравоохранения для этого нет. Больные получают статус инвалида, все расходы на их обеспечение финансируются из региональных бюджетов. В настоящий момент включение миопатии Дюшенна в перечень заболеваний, входящих в программу «7 нозологий», не планируется.

Читайте также
Прямой эфир
Следующая новость
На нашем сайте используются cookie-файлы. Продолжая пользоваться данным сайтом, вы подтверждаете свое согласие на использование файлов cookie в соответствии с настоящим уведомлением, Пользовательским соглашением и Соглашением о конфиденциальности