Российские ученые впервые воспроизвели модель тяжелой орфанной болезни

Ученые помогут медикам в лечении врожденной мышечной дистрофии. У подопытных мышей вызвали нарушения, схожие с тяжелой миодистрофией Дюшенна. Из-за этой болезни мышцы получают слишком много кальция и слабеют. Пока лекарства от этого врожденного недуга не существует, сообщает телеканал «Известия».

В ходе эксперимента ученые решили защитить митохондрии — структуры, вырабатывающие в организме энергию. При опытах перекрыли канал, по которому в клетки попадает кальций. Для защиты митохондрий ученые использовали особое соединение. В итоге у больных мышей кальция в клетках стало меньше примерно на 15%.

Мышцы у животных укрепились, фиброз и кальций в тканях уменьшились. Ученые считают, что изобретенная защита клеток замедляет развитие болезни. Открытый метод можно будет дополнять генной терапией, уверены эксперты. Работу поддержал грантом Российский научный фонд.

Телеканал «Известия» доступен в пакетах кабельных операторов, в Москве он находится на 26-й кнопке. Также прямой эфир канала транслируется на сайте iz.ru.