Родители детей с СМА подали в суд из-за отказа фонда предоставить лекарство
Как минимум в семи регионах России родители детей со спинально-мышечной атрофией (СМА) судятся с местными властями, чтобы их детям предоставили препарат «Рисдиплам», выяснили «Известия». Еще около десяти семей собираются подать в суд, сообщили профильные благотворительные фонды.
СМА — это генетическое заболевание, при котором человек постепенно утрачивает двигательные функции и даже перестает дышать. Остановить развитие болезни помогают только лекарства, например, «Рисдиплам».
Самостоятельно купить «Рисдиплам» семьи пациентов, как правило, не могут. Он стоит 24 млн рублей за упаковку. Детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями помогает в России фонд «Круг добра». Но в 2024 году он отказал нескольким детям в обеспечении «Рисдипламом», хотя ранее они получали это лекарство в течение нескольких лет. В подобной ситуации оказалась шестилетняя москвичка Катя Рубцова.
«Отказ обосновали тем, что дочери ранее был введен препарат «Золгенсма» от швейцарской Novartis. А согласно клиническим рекомендациям, которые вступили в силу с 1 января 2024 года, после введения «Золгенсмы» дальнейшая терапия «Рисдипламом» не рекомендуется», — рассказал отец Кати Иван Рубцов.
В фонде «Круг добра» пояснили, что сочетание «Рисдиплама» (а также еще одного аналогичного препарата «Спинраза») с «Золгенсмой» называют комбинированной, или тандемной, терапией. И пока эта комбинация считается экспериментальной — ее безопасность и эффективность не подтверждены, а значит, «направлять на нее бюджетные средства фонд не имеет права».
В похожую ситуацию попали дети из Ростовской, Тюменской областей, Барнаула и Екатеринбурга, выяснили «Известия».
Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
Терапевтический дефект: почему детям с СМА отказывают в лекарствах
