Генная инженерия спасла ребенка

Впервые больного лейкемией ребенка удалось спасти при помощи генной терапии. Об этом сообщает New Scientist. У годовалой Лайлы Ричардс из Лондона в три месяца врачи диагностировали острый лимфобластный лейкоз. Традиционная химиотерапия и пересадка костного мозга не дали результатов. Помогла уникальная технология редактирования генов, которую разработал Уасим Касим из Института детского здоровья.

Медики Детской больницы на Грейт Ормонд-стрит в Лондоне сообщили о том, что им впервые удалось излечить онкологическое заболевание, используя генную терапию. Чтобы побороть рак, врачи получили разрешение на использование модифицированных иммунных клеток от здорового донора. В течение месяца им удалось побороть раковые клетки в ее костном мозге. Врачи заявляют, что еще рано говорить о полном выздоровлении.

Лайле было всего три месяца, когда ей поставили диагноз лимфобластный лейкоз. Девочку сразу доставили в Детскую больницу на Грейт Ормонд-стрит, чтобы начать стандартное лечение химиотерапией с трансплантацией костного мозга для восстановления иммунной системы.

— У детей старшего возраста это лечение, как правило, проходит успешно. Но для детей в возрасте Лайлы показатели излечения составляют лишь 25%, — говорит Суджит Самарасинге, врач Лайлы.

В течение двух месяцев после химиотерапии и пересадки у Лайлы развился рецидив. Ее родителям сказали, что сделать уже ничего невозможно. Они не сдались и связались по электронной почте с командой исследователей под руководством профессора Уасима Касима, которая разрабатывает форму генной терапии для лечения рака.

Основная идея заключается в удалении раковых клеток из организма пациента и их замене здоровыми. С помощью инъекций девочке ввели генетически модифицированные Т-клетки, взятые у здорового донора. Клетки, получившие название UCART19, атаковывали раковые клетки и уничтожали их. Уже через несколько недель после инъекции стало ясно, что терапия оказалась эффективной. 

Предыдущие методы базировались на добавлении новых генов для исправления дефектов, однако в случае с Лайлой редактировались уже существующие гены.

— Такое лечение никогда не применялось на человеке, но мы хотели попробовать. Девочка была больна, и поэтому нам пришлось что-то делать, — сказал Эшли, отец Лайлы.

В организм Лайлы ввели модифицированные клетки. Спустя три месяца потребовалась повторная пересадка костного мозга для восстановления иммунной системы.

Лайле по-прежнему будут назначены регулярные анализы, пока врачи не будут полностью уверены, что рак ушел.

Ученые не берутся утверждать, что метод эффективен на 100%. Это пока лишь один случай, а терапия не прошла клинических испытаний.