84% врачей рассказали о сложностях с получением лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний. Об этом говорится в исследовании, проведенном АНО «Центр помощи пациентам «Геном» совместно с «Домом Редких» и «Фармпробегом» (есть в распоряжении «Известий»). В опросе приняли участие 137 медсотрудников из 50 регионов страны. 52% специалистов также отметили, что срок постановки диагноза орфанных заболеваний составляет от года. По сравнению с опросом больных, проводившимся в 2020 году, статистика показывает рост проблем в этой сфере. По мнению врачей, систему обеспечения пациентов необходимо изменить: например, расширить федеральный перечень болезней и список препаратов, а также увеличить доступность незарегистрированных средств. Однако в Минздраве РФ подчеркнули, что власти с каждым годом выделяют всё больше средств на лекарства для орфанных пациентов.
Стабильно сложно
Во время исследования врачей спрашивали обо всех их пациентах с орфанными заболеваниями. Выяснилось, что одной из самых острых тем продолжает оставаться лекарственное обеспечение. О проблемах больных рассказали 84% опрошенных, указали специалисты.
«Среди основных сложностей получения необходимых лекарств представители медицинского сообщества назвали отсутствие препарата в России (незарегистрированное лекарственное средство), перебои с поставками препаратов, недоступность его в регионе проживания», — говорится в исследовании.
Еще одна важная проблема — постановка диагноза орфанным пациентам. 52% представителей медсообщества отметили, что этот процесс затягивается на год и больше.
Что же касается организации медицинской помощи, то здесь мнения врачей разделились. 25% опрошенных считают, что качество ее оказания крайне плохое, а 24% поставили наивысшие баллы. Главные недостатки: отсутствие возможности софинансирования высокотехнологичной медицинской помощи и ОМС благотворительными фондами, а также территориальная удаленность медучреждений. Среди сильных сторон — использование возможностей телемедицины, доступность стационарного лечения и наличие узких специалистов.
При этом 79% врачей сошлись во мнении, что нынешнюю систему лекарственного обеспечения орфанных пациентов нужно изменить. Среди основных предложений — расширение федерального перечня болезней и списка препаратов, увеличение доступности незарегистрированных средств, а также обеспечение наличия необходимых лекарств.
Это исследование стало зеркальным анкетированием прошедшего опроса среди «редких» пациентов, который состоялся во второй половине 2020 года. Тогда большинство респондентов тоже сообщили о сложностях с лекарственным обеспечением: 69% не получают препараты или получают их с перебоями.
По программе высокозатратных нозологий (ВЗН) за счет федерального бюджета оплачиваются лекарства россиян, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, неуточненной апластической анемией, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра). Однако есть и многие другие редкие диагнозы, которые не включили в программу: например, болезнь Фабри и пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ).
Точечная помощь
В Минздраве серьезных проблем не наблюдают. Там отметили, что обеспечение пациентов лекарствами осуществляется при наличии медицинских документов, подтверждающих наличие заболевания и необходимость назначения специальных препаратов. Также в ведомстве сообщили, что федеральное финансирование программы ВЗН увеличилось с 43,6 млрд рублей в 2017 году до 64,3 млрд рублей в 2021-м.
Как сообщили «Известиям» в пресс-службе ведомства, «в соответствии с федеральным законом «О федеральном бюджете на 2021 год и на плановый период 2022 и 2023 годов» на указанные цели в 2022 году предусмотрено 66,9 млрд рублей. В Минздрав не поступало информации об отказах регионов в обеспечении пациентов с орфанными заболеваниями.
При этом в министерстве напомнили о дополнительной помощи малышам с редкими заболеваниями. По указу президента в январе 2021 года в России создали фонд «Круг добра», в задачи которого входит дополнительная поддержка при организации и финансировании медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими. Также он должен обеспечивать малышей лекарствами и медизделиями, включая незарегистрированные в России.
В конце мая в перечень заболеваний, при которых полагается обеспечение препаратами по линии фонда «Круг добра», была включена нейробластома. После этого были разосланы письма в регионы и начат сбор заявок на приобретение лекарств. Сейчас поступило 16 обоснованных обращений, сообщили в Минздраве. Переговоры с поставщиком незарегистрированного препарата для лечения этой болезни («Динутуксимаб бета») находятся в завершающей стадии. Как утверждают в министерстве, после заключения контракта и закупки препарата в рамках работы фонда «Круг добра» дети, которым он показан, получат его. Согласно экспертным оценкам, в течение года в стране появляется около 70–80 пациентов, которым показано такое лечение.
«Важно отметить при этом, что и сейчас, и даже после заключения контракта на поставку лекарства через «Круг добра» ответственность за лечение детей с этим диагнозом остается за региональным органом здравоохранения. Фонд создан исключительно как дополнительный механизм лекарственного обеспечения, и поэтому с региона не снимается ответственность за лечение тяжелобольных детей», — сообщили в Минздраве.
Как рассказала «Известиям» глава организации «Хантер-синдром» Снежана Митина, на практике всё не так просто. Некоторые субъекты решили: раз был создан «Круг добра», можно не закупать лекарства — например, для лечения мукополисахаридоза IV типа. Поэтому семьи вынуждены идти в суд, чтобы доказать свои права.
Пока ситуация с обеспечением лекарствами всех орфанных пациентов остается сложной, подтвердил председатель Всероссийского общества инвалидов, депутат Михаил Терентьев. Хоть финансирование лечения части нозологий передали федеральному центру, всё еще около 15 редких болезней остаются на плечах регионов. Политик надеется, что правительство и впредь будет помогать субъектам с поддержкой «редких» пациентов.