Команда исследователей НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» успешно исследовала действие препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора, предназначенного для применения в терапии дисферлинопатий, рассказали «Известиям» в пресс-службе Минобрнауки РФ.
Это группа редких (орфанных) мышечных дистрофий, характеризующаяся мышечной слабостью и атрофией различных групп мышц вплоть до полной инвалидизации. Заболевание встречается редко — у семи на 1 млн новорожденных, а проявления начинаются незаметно, что затрудняет постановку диагноза.
«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», — рассказал об уникальности разрабатываемого препарата руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.
В ходе исследований эффективности препарата ученые наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин-дефицитных мышей.По словам ученых НИУ «БелГУ», полученные результаты позволяют сделать вывод о том, что исследуемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина, и может быть основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.
Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
Силовая загрузка: в РФ испытали препарат от редких форм мышечной дистрофии