Прогрессивный аналог: в России завершили испытания препарата от опасной болезни крови

В России завершили третью фазу испытаний нового препарата для пациентов с иммунной тромбоцитопенией. Это более доступный биоаналог зарубежного препарата, который в РФ стоит дорого. У людей с этим заболеванием организм разрушает собственные тромбоциты, появляются синяки и происходят внезапные кровотечения. Эксперты отмечают, что российский аналог будет востребован. Подробнее о результатах тестирования лекарства — в материале «Известий».

Что такое иммунная тромбоцитопения

Исследователи магистерской программы Public Health Sciences (науки о здоровье) университета ИТМО совместно с биотехнологической компанией «Герофарм» и другими коллегами из России завершили третью фазу испытаний нового препарата для пациентов с иммунной тромбоцитопенией.

Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — редкая болезнь, при которой иммунная система атакует и уничтожает тромбоциты, то есть клетки крови, которые помогают останавливать кровотечение. У человека с ИТП может часто идти кровь из носа, дольше заживают синяки, возможны кровоизлияния в кожу и слизистые. Кроме создания физического дискомфорта, болезнь влияет и на повседневную жизнь: пациенты сталкиваются с тревожностью, ограничениями в активности и сложностями с лечением.

Несмотря на то что случаев ИТП немного, заболевание хорошо изучено, и современные препараты позволяют пациентам жить полноценно, рассказали ученые. Один из таких препаратов — энплейт (также известный как ромиплостим, или синтезированный белок AMG531) — входит в рекомендации по лечению Минздрава РФ и перечень жизненно необходимых лекарств в России.

Однако оригинальный препарат энплейт считается дорогостоящим. Поэтому фармацевтические компании разрабатывают биосимиляры — аналоги оригинальных биопрепаратов, которые имеют ту же эффективность и безопасность, но стоят значительно дешевле.

Так, российская фармкомпания синтезировала новый биосимиляр ромиплостима — белок GP40141. Группа ученых, в числе которых есть исследователи из ИТМО, представила результаты третьей, завершающей, фазы испытаний препарата.

В исследовании участвовали 136 пациентов из 16 медицинских центров России. Участников разделили на две группы: одна из них получала биосимиляр GP40141, а другая — оригинальный препарат энплейт. Основной целью исследования было оценить, насколько новый препарат эффективен и помогает ли он достичь нормальной концентрации тромбоцитов в крови.

После десятой недели терапии положительный ответ (то есть необходимый уровень тромбоцитов) наблюдался у 78% пациентов в группе биосимиляра и у 85% — в группе оригинального препарата. Кроме того, по ходу эксперимента не выявили значимых различий по другим ключевым показателям эффективности, включая стабильность и продолжительность действия лекарства. Новый препарат также оказался безопасным, частота сторонних эффектов была такой же, как у оригинального препарата, при этом все побочные реакции были легкими.

Ученые отметили, что во время исследования удалось подтвердить и низкую иммуногенность препарата: нейтрализующие белок антитела выработались лишь у нескольких пациентов и даже в этих случаях не повлияли на общую эффективность терапии.

— Данное исследование интересно тем, что в нем участвовали пациенты, уже находящиеся на терапии энплейтом, и внутри исследования их переводили на терапию биоаналогом. Применение необычной методологии позволило получить не только данные об эффективности биоаналога, но и данные о безопасности перехода с оригинального лекарственного препарата на аналог. Переход не внес изменений в эффективность и безопасность проводимой терапии, — рассказала магистрантка Public Health Sciences в ИТМО, медицинский научный советник R&D в «Герофарм» Екатерина Проценко.

Чем отличается российский биоаналог

Также исследователям удалось внести два важных нововведения. Во-первых, ученые использовали in silico симуляцию (исследование на компьютерных моделях) для обоснования конечной точки и расчета выборки — это позволило оптимизировать дизайн исследования, сократить его длительность и сделать его экономичнее.

— Во-вторых, мы впервые включили в исследование пациентов, ранее получавших другой ТПО-агонист — элтромбопаг, — и показали, что даже при слабом ответе на предшествующую терапию возможен хороший ответ на смену препарата. Это открывает новые возможности для терапии сложных пациентов, — рассказал «Известиям» выпускник магистратуры Public Health Sciences Владислав Ковалик.

Новый биосимиляр уже получил регистрационное удостоверение, и пациенты смогут бесплатно получить лекарство по госпрограмме.

Разработка перспективна и востребована. Это биоаналог препарата, который «подталкивает» костный мозг делать больше тромбоцитов, снижая риск кровотечений при иммунной тромбоцитопении, рассказал «Известиям» руководитель центра превосходства «Персонифицированная медицина» Казанского (Приволжского) федерального университета, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан Альберт Ризванов.

— В многоцентровом исследовании фазы III он показал сопоставимую с оригиналом эффективность и безопасность, а в России уже зарегистрирован и включен в перечень ЖНВЛП. Это значит, что препарат будет доступен по госпрограммам при хроническом течении ИТП и длительных курсах. Это гарантирует устойчивый спрос, — рассказал специалист.

Успешное тестирование российского препарата в столь сложной и высокотехнологичной области, как терапия аутоиммунных гематологических заболеваний, подчеркивает зрелость российской фармотрасли и устойчивость системы здравоохранения, рассказал «Известиям» эксперт НТИ «Хелснет», председатель совета директоров группы компаний «Диакон» Андрей Варивода.

— Для организации здравоохранения это означает двойной выигрыш. Во-первых, мы видим высокий уровень и прозрачность проведенных клинических исследований. Во-вторых, доступность эффективного аналога позволяет гарантировать бесперебойную терапию и, вполне вероятно, оптимизировать бюджетные расходы. Высвобожденные средства могут быть направлены на развитие других направлений, включая раннюю диагностику и лечение иных редких патологий, — отметил эксперт.

Работа опубликована в журнале eJHaem.