Ключевые биомедицинские технологии — это прежде всего прорыв последних лет в области генетики, поскольку сейчас геномные методы проникают практически во все области и фазы разработки новых и переориентации старых препаратов. По данным исследования НТИ HealthNet, этот рынок растет на 20–30% в год, а услуги по геномной диагностике становятся все более доступными. Это не только технологии для разработки лекарств — генетическое тестирование приходит и в рутинную диагностику. Наиболее востребованы сегодня тесты на предрасположенность к онкологическим, сердечно-сосудистым заболеваниям, генеалогические ДНК-тесты, диагностика редких наследственных нарушений у детей. Пока комплексным генетическим исследованием воспользовались 20 тыс. россиян. По сравнению с США, где счет идет на десятки миллионов, это немного. Но даже такие цифры говорят о сломе психологических барьеров в отношении генетики и новых биомедицинских технологий в нашей стране, произошедшем как вынужденная реакция на пандемию.
Генетические технологии переживают подъем интереса инвесторов. Лед недоверия к биомедицинским проектам растопил Российский фонд прямых инвестиций, вложив в «Спутник V» более 22 млрд рублей. Препарат стал первой в мире зарегистрированной генетической вакциной против коронавируса, открыв тем самым двери на международные рынки для других наших биомедицинских препаратов.
Ведущие российские фармкомпании инвестируют в создание собственных генетических платформ. Например, «Биокад» ведет разработку оригинального лекарства для терапии спинальной мышечной атрофии. А первый препарат генной терапии — «Неоваскулген» — Россия одобрила еще в 2011 году, это раньше, чем Европа и США. Компания «Институт стволовых клеток человека» привлекла для этого 1 млрд рублей инвестиций и сделала первое российское IPO в биотехнологиях. Но на стабильные продажи препарат, который в буквальном смысле слова сохраняет полноценную жизнь пациентам, страдающим заболеванием под названием «диабетическая стопа», смог выйти только сейчас.
Такое искусственное сдерживание развития технологий произошло по причине законодательного пробела. Но разработанный при участии рабочих групп HealthNet и принятый в 2016 году закон «О биомедицинских клеточных продуктах» вывел сегмент жизненно важных разработок высокотехнологичного рынка из «серой» зоны. Появились регламенты разработки и использования клеточных продуктов, доноры и реципиенты, участвующие в клинических исследованиях, получили госгарантии.
В качестве примера клинических исследований, соответствующих новым регламентам, можно назвать проект «Хондросферы» биотехнологической компании «Генериум». С участием 108 пациентов в клиниках и научных институтах Москвы, Смоленска, Кургана и Самары разрабатывают клеточный продукт для восстановления дефектов хряща коленного сустава. Технология предусматривает, что клетки собственного хряща — хондроциты — выращивают в специальных условиях до необходимых количеств в течение четырех недель и вводят пациенту. Сейчас идет третья фаза испытания. Вероятно, документы на регистрацию подадут в первой половине 2023 года.
Параллельно с российским развивалось законодательство ЕАЭС: внесены положения о «регистрации на условиях» новых лекарств, которые позволили Европе доводить новые клеточные и генетические препараты до пациентов вдвое быстрее. В России это всё еще остается проблемным вопросом. Подобно введенной в 2021 году упрощенной системе регистрации лекарств для условий пандемии необходимо упрощение регистрации и клеточных препаратов. По всей видимости, Федеральная научно-техническая программа развития генетических технологий на 2019–2027 годы в новой геополитической ситуации будет пересмотрена, поскольку многие иностранные фармкомпании, инвестирующие в исследования, ушли из России.
Чуть проще обстоит ситуация с регистрацией препаратов на основе терапевтических антител и белковых препаратов. Например, инсулина. Для их производства используют живые организмы (вирусы, бактерии) или клеточные культуры, в том числе клетки человека. На этот сегмент приходится более 80% всего рынка биомедицины.
За счет высокой эффективности и отсутствия конкурентов некоторые препараты становятся безальтернативными и довольно дорогими способами лечения тяжелых заболеваний. Например, владелец патента на препарат «Хумира» от ревматоидного артрита поднял стоимость с $900 до $2984 за шприц.
Сегодня в России разрабатывают и производятся альтернативы «Хумире» — тот же «Биокад» вывел препарат «Далибра». Есть у российских компаний и новые, оригинальные антитела: например, отечественная «Артлегиа» компании «Р-Фарм». Причем она стала первым в мире антителом, блокирующим напрямую медиатор воспалительных реакций интерлейкин-6, а не его рецептор. Препарат, изначально направленный на терапию ревматоидного артрита и других аутоимунных заболеваний, в ходе клинических исследований показал эффективность при купировании цитокинового шторма и спас сотни тысяч пациентов с тяжелыми формами COVID-19.
Ожидается, что до 2025 года патентную защиту и рыночную эксклюзивность потеряют правообладатели 17 наиболее эффективных молекул, на которые приходится максимум продаж в мире — $60 млрд в год. Поэтому в ближайшие три года возможно появление небывалого количества биоаналогов.
У российских биотехнологических компаний в 2023 году есть все шансы показать активный, вероятно, даже взрывной рост числа биологических препаратов, в основном терапевтических антител и новых вакцин. В регуляторных изменениях один из самых ожидаемых шагов — внедрение госпитального исключения. Это механизм, позволяющий медицинскому учреждению с достаточной научной и производственной базой производить и применять высокотехнологичные персонализированные клеточные и генетические препараты.
Идеям из научной среды, вынужденная стимуляция которых произошла в 2022 году, нужно будет еще какое-то время, чтобы дозреть до рыночной стадии. А университетские стартап-сообщества продолжат генерировать идеи разработок и вести исследования в качестве альтернативы внутренним разработкам большой фармы.
Автор — руководитель Инфраструктурного центра HealthNet
Позиция редакции может не совпадать с мнением автора
